Zal een arts rapamycine voorschrijven?

De meeste artsen zullen rapamycine (ook wel sirolimus) niet zo snel voorschrijven als je er gewoon gezonder van wilt verouderen. De American College of Clinical Pharmacology stelt expliciet dat er geen regulatoire goedkeuring bestaat voor die toepassing, en dat het benodigde klinische bewijs ontbreekt. Artsen die het toch overwegen, zijn verplicht je daarover volledig in te lichten.

Toch doet een kleine groep artsen het al wel, zogeheten off-label, buiten de officiële indicaties. Uit een enquête onder 333 gebruikers kwamen geen acute alarmbellen, maar dat is geen gerandomiseerde studie: het zijn zelfrapportages zonder controlegroep. Of het daadwerkelijk veroudering vertraagt bij gezonde mensen, is bij mensen nog niet aangetoond. In dieren werkt het indrukwekkend, maar bij mensen vallen de resultaten van klinische studies vooralsnog tegen of blijven ze onduidelijk.

Voor sommige zeldzame aandoeningen liggen de kaarten anders. Bij 16 kinderen met zeldzame immunologische of groeistoornissen verbeterde de toestand bij 14 van hen merkbaar na behandeling met sirolimus; de dosering was laag. Er stopte één kind vanwege een bacteriële longontsteking. Dat laat zien dat de stof niet zonder risico is: ontregeling van het immuunsysteem is een reëel bijwerkingsprofiel. Bij veneuze malformaties (een zeldzame afwijking van bloedvaten) zag 72 procent van de 98 beschreven patiënten enige verbetering, al was dat op basis van kleine series en casusrapporten.

Uitwendig aangebrachte sirolimus voor bepaalde huidaandoeningen ziet er veelbelovend uit en geeft nauwelijks opname in de bloedbaan, maar ook die studies zijn klein en nog niet gestandaardiseerd.

Kortom: voor een erkende zeldzame aandoening kan een gespecialiseerde arts sirolimus off-label overwegen, zij het met voorzichtigheid. Voor gezonde mensen die hun veroudering willen remmen, is voorschrijving nu niet de norm en zal de meeste artsen het niet doen.