Zeldzame ziekten krijgen maatwerk-gentherapie via ARPA-H
Honderden zeldzame ziekten hebben geen behandeling. Een Amerikaans overheidsprogramma pompt nu 160 miljoen dollar in zeven teams die voor elk patiënt een op maat gemaakte genbewerking willen ontwikkelen.
Genbewerking (ook wel ‘gen-editing’ of CRISPR-gebaseerde therapie) werkt door specifieke stukjes DNA in cellen te corrigeren. Bij zeldzame ziekten is er vaak een heel precies genetisch defect dat per patiënt of per kleine groep patiënten verschilt. Dat maakt standaard-geneesmiddelen ongeschikt: de markt is te klein om rendabel te zijn, en de genetische variatie is te groot voor één universele aanpak.
ARPA-H, het Amerikaanse overheidsprogramma voor medisch moonshot-onderzoek, kondigde aan dat het via het THRIVE-programma zeven teams financiert. Volgens de aankondiging moeten die teams elk binnen drie jaar beginnen met klinische proeven. De teams richten zich op verschillende orgaansystemen en aandoeningen. Details over welke specifieke ziekten of genetische doelwitten zijn geselecteerd, worden niet volledig vrijgegeven in de feed-samenvatting.
Waarom dit relevant is voor veroudering
Zeldzame genetische ziekten versnellen in veel gevallen precies de processen die ook normaal optreden bij veroudering: DNA-schade, eiwitophoping, mitochondriale disfunctie, immuunontregeling. Kinderen met progeria of bepaalde lysosomale stapelziekten vertonen verouderingskenmerken op zeer jonge leeftijd. Als genbewerking bij die aandoeningen werkt, geeft dat ook inzicht in hoe dezelfde moleculaire routes te beïnvloeden zijn in het normale verouderingsproces.
Bovendien geldt dit voor het bredere principe: gepersonaliseerde genetische interventies op basis van het individu. Dat is precies de richting die longevity-geneeskunde op wil. Als de infrastructuur voor maatwerk-gentherapie bij zeldzame ziekten volwassen wordt, wordt ze ook toegankelijker voor toepassingen bij verouderingsgerelateerde aandoeningen.
Snelheid als vereiste
De driejaarstermijn voor klinische proeven is ambitieus. Klassieke geneesmiddelenontwikkeling duurt gemiddeld tien tot vijftien jaar. ARPA-H werkt met mijlpalen en stopzetting bij mislukking, vergelijkbaar met het militaire DARPA-model. Of dat tempo haalbaar is zonder concessies aan veiligheidsonderzoek, is een open vraag die deskundigen in het veld al hebben opgeworpen.
Wil je zelf meer onderzoek doen?
Zoek bijvoorbeeld op:
- CRISPR maatwerk gentherapie zeldzame ziekten
- gepersonaliseerde genetische interventie veroudering
- gen-editing klinische ontwikkeling snelheid