Gentherapie verlengt muizenleven met twintig procent

Het gaat om een therapie waarbij een virus als transportmiddel wordt gebruikt om het gen voor het eiwit FGF21 te bezorgen in spiercellen. FGF21 is een groeifactor die betrokken is bij de stofwisseling en de gevoeligheid voor insuline. Bij muizen die de therapie op latere leeftijd kregen, nam de overleving toe en verbeterden meerdere gezondheidsmarkers. De onderzoekers publiceerden deze bevindingen, die zijn samengevat in de Rejuvenation Roundup van Lifespan.io.

Spierweefsel als afleverpunt

De keuze voor spierweefsel als doelwit voor deze gentherapie is strategisch. Spieren zijn relatief makkelijk bereikbaar voor op virussen gebaseerde leveringsvormen en produceren grote hoeveelheden eiwit. Door FGF21 lokaal te laten aanmaken in spierweefsel, komt het eiwit geleidelijk vrij in de bloedbaan, waar het zijn effecten op de stofwisseling kan uitoefenen.

Het gebruik van virale vectoren (virusachtige deeltjes die genetisch materiaal transporteren) voor gentherapie is een bekend principe. Bij deze toepassing is de keuze voor spierweefsel als productieplek nieuw en praktisch: spieren zijn stabiel en langlevend weefsel, wat zorgt voor langdurige aanmaak van het eiwit.

Voorlopige resultaten, geen garantie voor mensen

Twintig procent meer mediaan leven bij muizen is een groot effect. Maar muizenstudies vertalen zich zelden rechtstreeks naar de mens, zeker bij gentherapie. De veiligheid op de lange termijn, de juiste dosering en de vraag of het bij mensen een vergelijkbaar profiel heeft, zijn allemaal onbeantwoord.

FGF21 staat al langer op de radar van de longevity-wetenschap. Het eiwit wordt ook geassocieerd met een langere levensduur bij bepaalde diersoorten. Of het een realistisch doel is voor menselijke interventies, is nog een open vraag.

Lees het originele artikel