Nieuwe therapie pakt cholesterol in bloedvaten effectief aan

Cyclarity Therapeutics heeft een fase 1-studie afgerond met UDP-003, een middel dat gericht is op 7-ketocholesterol (7KC). Dit is een afbraakproduct van cholesterol dat zich ophoopt in bepaalde immuuncellen (macrofagen) in de vaatwand. Als macrofagen te veel 7KC bevatten, worden ze schuimcellen: opgezwollen cellen die niet meer in staat zijn hun normale functie uit te voeren. Ze dragen bij aan de vorming van harde plaques in bloedvaten, een van de voornaamste oorzaken van hartaanvallen en beroertes.

Volgens de onderzoekers is het idee achter UDP-003 dat het 7KC omzet in een uitscheidbare vorm. Daardoor zouden schuimcellen weer kunnen veranderen in functionele macrofagen die actief plaques kunnen opruimen. De fase 1-studie, uitgevoerd in Australië in samenwerking met de Monash University, richtte zich op veiligheid en tolerantie. De resultaten worden als succesvol beschreven, waarmee de weg wordt vrijgemaakt voor vervolgonderzoek.

Waarom deze aanpak anders is

Bestaande middelen zoals statines verlagen de aanvoer van cholesterol naar de vaatwand, maar pakken de al aanwezige schade niet direct aan. UDP-003 wil de situatie ter plekke omdraaien door de giftige stof te neutraliseren en beschadigde cellen te herstellen. Dat is conceptueel een andere richting dan de meeste gangbare therapieën.

7-ketocholesterol stapelt zich ook op in andere weefsels en wordt in verband gebracht met verouderingsprocessen in het oog, de hersenen en het immuunsysteem. Als het middel effectief blijkt, zouden toepassingen buiten hart- en vaatziekten denkbaar zijn.

Wat fase 1 wel en niet zegt

Een succesvolle fase 1-studie betekent dat het middel veilig genoeg is om verder te testen. Het zegt nog niets over effectiviteit in patiënten. Vervolgstudies moeten aantonen of het verwijderen van 7KC daadwerkelijk leidt tot minder plaques en betere uitkomsten bij mensen met hart- en vaatziekten. De verwachtingen zijn hoog, maar het bewijs moet nog komen.

Lees het originele artikel