Injectie met epigenetisch herstel toont voorlopige signalen bij glaucoom

Life Biosciences presenteerde tussentijdse data uit een fase 1-studie met ER-100, een middel dat via een injectie in het oog wordt toegediend bij patiënten met openhoekglaucoom (een veelvoorkomende vorm waarbij de druk in het oog langzaam de oogzenuw beschadigt). De studie evalueerde veiligheid en verdraagbaarheid, niet effectiviteit.

ER-100 werkt via drie transcriptiefactoren (eiwitten die bepalen welke genen actief zijn in een cel), samengevat als OSK. Ze worden via een virale vector in de oogeiwit gebracht en worden vervolgens gedurende acht weken geactiveerd met een dagelijks oraal antibioticum (doxycycline). Het idee is dat OSK-expressie de epigenetische toestand van de cel terugspoelt naar een jongere toestand, een aanpak die ook wel epigenetisch herstel wordt genoemd.

Wat de data laten zien

Drie deelnemers kregen de laagste dosis. Bij alle drie was de behandeling tot dag 56 verdraagbaar. Er waren geen ernstige bijwerkingen die direct aan ER-100 werden toegeschreven. Gemelde bijwerkingen hingen samen met de ingreep zelf, de bijbehorende steroïden of pre-existente aandoeningen.

Bij twee van de drie deelnemers werden voorlopige signalen van verbetering gemeten in het gezichtsveld (de ruimte die iemand kan zien zonder de ogen te bewegen), gemeten in decibel. Minstens 28 procent van de gemeten punten in het gezichtsveld verbeterde met meer dan 4 dB bij elk van deze twee deelnemers. De onderzoekers benadrukken dat dit een fase 1-studie betreft. De bevindingen zijn dan ook voorlopig en niet bedoeld om effectiviteit te bewijzen.

Volgend stadium

Op basis van de veiligheidsdata heeft het onafhankelijke Data Safety Monitoring Board aanbevolen door te gaan naar de volgende dosering. De studie loopt nog. Of epigenetisch herstel uiteindelijk een toepasbare behandeling voor oogziekten wordt, moet worden vastgesteld in grotere en gecontroleerde studies.

Lees het originele artikel