Cholesterolmedicijn faalt: wat het voor je hart betekent
Een veelbesproken hart-medicijn van AstraZeneca bleek in een grote fase 3-studie niet te werken zoals gehoopt. Het nieuws raakt ook een ander bedrijf dat een vergelijkbaar middel ontwikkelt.
Bij een aandoening waarbij eiwitten zich ophopen in het hart (ATTR-CM, ook wel hartamyloïdose) worden twee soorten medicijnen onderzocht: ‘stilleggers’ die de aanmaak van het schadeveroorzakend eiwit blokkeren, en ‘stabilisatoren’ die het eiwit stabiel houden zodat het minder schade aanricht. AstraZeneca testte een stillegger in combinatie met een stabilisator.
Het resultaat was teleurstellend. De onderzoekers meldden dat patiënten die al een stabilisator gebruikten, geen extra baat hadden bij de toevoeging van de stillegger. Dat effect was zo sterk dat het de hele studie deed mislukken. Het nieuws werd gepresenteerd op het congres van de European Society of Cardiology.
Wat dit zegt over combinatietherapie bij hartziekte
ATTR-CM is een aandoening waarbij het eiwit transthyretine zich ophoopt in het hartweefsel. Dat leidt tot een stijver hart dat minder goed pompt. De ziekte wordt vaker gediagnosticeerd nu betere beeldvorming beschikbaar is, maar goede behandelopties zijn beperkt.
De studieresultaten suggereren dat stabilisatoren al zo effectief ingrijpen op het transthyretine-eiwit, dat een extra stillegger weinig toevoegt. Dat is relevant voor hoe onderzoekers combinatietherapieën in de toekomst opzetten. Tegelijk is het een waarschuwing: een middel dat in theorie beter zou moeten werken dan een al bestaand medicijn, doet dat in de praktijk niet altijd.
Alnylam volgt de resultaten op de voet
Het bedrijf Alnylam, dat een vergelijkbare stillegger ontwikkelt voor hart- en zenuwproblemen door transthyretine-ophoping, kijkt nauwlettend mee. Of de bevindingen van de AstraZeneca-studie ook gevolgen hebben voor Alnylams aanpak, is nog niet duidelijk. Experts wijzen erop dat de patiëntpopulaties en medicijnen niet identiek zijn, waardoor de resultaten niet direct te vergelijken zijn.
Voor mensen met ATTR-CM betekent dit geen directe verandering in hun behandeling. De bestaande stabilisatoren blijven beschikbaar. Maar de mislukking toont opnieuw aan hoe moeilijk het is om cardiovasculaire ziekten met nieuwe combinaties aan te pakken.
Wil je zelf meer onderzoek doen?
Zoek bijvoorbeeld op:
- transthyretine amyloïdose hartbehandeling
- TTR-stillegger stabilisator combinatietherapie
- ATTR-CM klinische studie uitkomst