Repair Bio richt zich op levercholesterol
Hart- en vaatziekte is de grootste doodsoorzaak wereldwijd. De meeste behandelingen vertragen de progressie. Repair Biotechnologies wil de ziekte terugdraaien door overtollig cholesterol in levercellen direct aan te pakken.
Het leidende kandidaat-geneesmiddel van het bedrijf heet REP-0004. Het richt zich op de lever, waar een ophoping van vrij cholesterol in cellen schade aanricht. Dat is een ander mechanisme dan de meeste bestaande cholesterolverlagers, die vooral het LDL-cholesterol in het bloed verlagen.
De redenering is dat vrij cholesterol in levercellen bijdraagt aan systemische ontsteking en atherosclerose (verkalking van de bloedvaten). Door dat cholesterol in de cel zelf te verminderen, probeert het bedrijf een stap eerder in het ziekteproces in te grijpen. De onderzoekers van Repair Bio ontvingen van de FDA de aanduiding voor een zeldzame ziekte (orphan drug), wat de klinische ontwikkeling versnelt.
Klinische trials gepland voor 2027
Het bedrijf streeft naar een start van klinische proeven bij mensen in de eerste helft van 2027. Daarvóór moeten toxiciteitsstudies en verdere preclinische data worden afgerond.
De aanpak past in een bredere trend binnen het longevity-veld: in plaats van symptomen beheren, oorzaken verwijderen. Andere bedrijven richten zich op vergelijkbare strategieën, zoals het afvoeren van geoxideerd cholesterol uit schuimcellen (macrofagen die volgelopen zijn met vetafval) in bloedvaten.
Wat onderscheidend is aan deze aanpak
De focus op de lever in plaats van de bloedvaten is opvallend. De lever reguleert cholesterolmetabolisme centraal. Een ingreep daar kan breder effect hebben dan lokale behandeling van plaques in bloedvaten.
Of REP-0004 bij mensen effectief en veilig is, moet de klinische fase uitwijzen. Het mechanisme is echter biologisch goed onderbouwd, en de orphan drug-status geeft het bedrijf extra tijd en middelen om dat te bewijzen.